Ханты-Мансийская окружная организация общероссийской общественной организации "Всероссийское общество инвалидов"
ХМ ООО ВОИ

В России зарегистрирован пероральный препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии у взрослых и детей с двух месяцев

Рисдиплам — первый и единственный препарат для лечения СМА, который можно принимать на дому.
Участники программы дорегистрационного доступа к рисдипламу продолжат получать препарат за счет средств компании «Рош» до его ввода в гражданский оборот.
В клинических исследованиях подтверждено улучшение двигательных функций у пациентов разных возрастов со СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.
Министерство здравоохранения РФ одобрило препарат рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) у взрослых и детей с двух месяцев. Регистрационное удостоверение опубликовано на портале Государственного реестра лекарственных средств. Препарат может потенциально помочь до 4,9 тысяч российских пациентов со СМА разной степени тяжести, включая 1-й, 2-й, 3-й и 4-й типы .

Рисдиплам (торговое наименование Эврисди®) создан для лечения СМА путем повышения в организме уровня белка выживаемости двигательных нейронов (SMN). Это первый и единственный препарат для патогенетической терапии СМА, который можно принимать на дому. Он применяется в жидкой форме один раз в сутки перорально или, при необходимости, через зонд для энтерального питания.

Ожидается, что первые партии препарата рисдиплам поступят в гражданское обращение в России в мае 2021 года.

Примерно 230 россиян были включены в глобальную программу дорегистрационного доступа к препарату рисдиплам по жизненным показаниям. Среди них более 70 пациентов со СМА 1-го типа и около 160-ти со СМА 2-го типа. Они продолжат получать лечение за счет средств компании «Рош» до момента ввода в гражданский оборот первой партии препарата.

Почему это важно?
По данным Благотворительного фонда «Семьи СМА», на начало ноября 2020 года в России насчитывалось 1 048 пациентов со СМА, из них 823 — дети. При этом потенциальное количество больных в стране может достигать 4,9 тысяч человек .

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое тяжелое наследственное прогрессирующее нервно-мышечное заболевание. Оно развивается вследствие мутации или отсутствия в ДНК гена SMN1, из-за чего формируется дефицит белка SMN, необходимого для сохранения мотонейронов — крупных нервных клеток в спинном мозге, контролирующих движение мышц. В результате мышцы слабеют и атрофируются.

В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно уменьшены или полностью утрачены. По разным данным, каждый 40-60-й человек является носителем генной мутации [2]; при наличии мутации у обоих родителей вероятность рождения ребенка со СМА составляет 25% .

Результаты клинических исследований
В регистрационной заявке на рисдиплам были представлены данные клинических исследований с участием пациентов, представляющих различные возрастные группы и страдающих заболеванием различной степени тяжести, включая СМА 1-го, 2-го и 3-го типов.

Так, в исследовании FIREFISH с участием пациентов со СМА 1-го типа в возрасте 2–7 месяцев, спустя 2 года после начала лечения 88% пациентов были живы без постоянной вентиляции легких. 59% пациентов, получавших терапевтическую дозу, достигли способности сидеть без поддержки в течение не менее 5 секунд — ключевой этап развития моторной функции, который обычно не наблюдается при естественном течении болезни. 65% пациентов могли удерживать голову в вертикальном положении, 29% могли переворачиваться, и 30% могли стоять с поддержкой. 100% пациентов сохранили способность глотать, 93% сохранили способность питаться перорально [4].

В исследовании SUNFISH у детей и взрослых со СМА 2-го или 3-го типов в возрасте от 2 до 25 лет, спустя 2 года после начала лечения наблюдалось клинически и статистически значимое улучшение двигательной функции по сравнению с плацебо [5].

В исследовании JEWELFISH с участием пациентов со СМА в возрасте от 6 месяцев до 60 лет, ранее получавших патогенетическое лечение, применение риcдиплама привело к быстрому и устойчивому повышению уровня в организме белка SMN [5].

В клинических исследованиях не было зафиксировано ни одного случая прекращения терапии, связанного с препаратом рисдиплам. Наиболее частыми нежелательными явлениями при позднем начале СМА, а также при СМА с дебютом в младенческом возрасте были диарея и сыпь. Они разрешались несмотря на продолжающееся лечение.

Статус регистрации в мире
Кроме России, в настоящее время препарат рисдиплам разрешен к применению в США, Бразилии, Чили, Украине, Южной Корее и Грузии. Заявки на регистрацию находятся на рассмотрении регуляторных органов Европейского союза, Швейцарии, Японии, Китая, Израиля и еще 15 стран мира.

Заявка на регистрацию рисдиплама была подана в Министерство здравоохранения РФ в марте 2020 года, после чего препарат получил статус орфанного лекарства.

Цитаты
Ольга Германенко, директор Благотворительного фонда «Семьи СМА»: «Несмотря на регистрацию в августе 2019 года в России первого препарата для лечения СМА, пока мы отмечаем сложности с обеспечением больных лекарственной терапией. Многие пациенты все еще не получают необходимого лечения. Одобрение рисдиплама, как препарата патогенетической терапии, сможет стать еще одним шагом к доступному лечению и создаст условия для более широкого применения эффективных лекарственных средств у пациентов, которые в них нуждаются».

Екатерина Фадеева, медицинский директор компании «Рош»: «Большинство людей со СМА в России пока не получают необходимого патогенетического лечения. Мы надеемся, что рисдиплам с его благоприятным клиническим профилем и пероральным режимом применения принесет значимую пользу многим из тех, кто живет с этим тяжелым нервно-мышечным заболеванием. Наша компания предпринимает все необходимые усилия и работает со всеми заинтересованными сторонами, чтобы все пациенты, независимо от возраста и типа СМА, смогли получить необходимое лечение».

Клинические исследования рисдиплама
Рисдиплам изучается в рамках обширной программы клинических исследований. В них участвуют пациенты со СМА от 2 месяцев до 60 лет с различными симптомами и уровнем двигательных функций, например, со сколиозом или контрактурами суставов, а также те, кто ранее получал патогенетическое лечение по поводу СМА. Всего в программе приняли или принимают участие более 450 пациентов.

«Рош» в неврологии
Неврология — одно из приоритетных направлений научных исследований «Рош». Компания использует последние достижения науки для создания методов лечения, которые могут повысить качество жизни людей с тяжелыми и хроническими заболеваниями. «Рош» ведет разработку более десяти перспективных препаратов для лечения неврологических заболеваний, в том числе рассеянного склероза, оптиконевромиелита, болезни Альцгеймера, болезни Гентингтона, болезни Паркинсона, миодистрофии Дюшенна и аутизма.

  • Ханты-Мансийск
    ул.Чехова д.12/а, каб.203
  • Тел: 8 (3467) 320976
  • hmao-voi@mail.ru
Вход
Восстановление пароля
Пользователь не зарегистрирован в базе
Новый пароль выслан на электронную почту
Регистрация